(科学家致力于发展治疗遗传性疾病技术。图取自网路)
地中海型贫血症、唐氏症、色盲等为DNA与常人不同的遗传性疾病，目前并没有完整的预防及治疗方法，而科学家也一直致力于研究治疗这些疾病的技术。日前一项在加州进行的研究，大胆将矫正基因及基因编辑工具注入实验对象体内，尝试永远改变人类DNA来治疗疾病。这是科学家首次进行人体内基因编辑。
(加州一家医疗技术公司日前将基因编辑工具注入一名代谢症患者，实验结果将于3个月后出炉。图取自网路)
这项实验已于13日在加州进行，对象是现年44岁的马德（Brian Madeux）。透过静脉注射，将数十亿矫正基因以及基因编辑工具注入他体内，基因编辑工具在精准位置切断了原有的DNA。
马德是一名代谢疾病黏多醣症第二型的患者，也是人类史上第一位接受在体内基因编辑治疗的人，他表示「感到有点震撼。我乐于承担风险，希望这对我和其他人有帮助」。
加州桑加莫疗法（Sangamo Therapeutics）公司总裁麦克雷（Sandy MacRae）表示：「我们切开你的DNA，插进基因，再缝起来。它成为你DNA的一部分，一生都与你同在。」这也代表这项实验是不可逆的，无法消除编辑可能造成的任何错误。
这一次基因修补实验不同于以往。过去曾有科学家将细胞于实验室修改后，再植回患者体内，这次是以精准的方式在体内进行，就像派遣一名迷你外科医师将新的基因送往精确的位置安放。
这家公司为2种代谢疾病和血友病进行这项实验；如果此一实验成功，将成为刚起步的基因疗法一大肯定。
这项治疗是否有作用，一个月后可初见端倪，3个月后可以确定。
【101传媒／整理报导】
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